藥華藥新藥治療原發性骨髓纖維化 申請美國FDA三期臨床

藥華藥（6446）今（17）日發布重大訊息，旗下創新長效型干擾素Ropeginterferon alfa-2b（簡稱Ropeg，即P1101）用於早前期原發性骨髓纖維化或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化，正式向美國FDA申請三期臨床試驗，待審查獲准後即可展開試驗。

原發性骨髓纖維化（PMF）為骨髓纖維化（MF）的一種，與真性紅血球增多症（PV）、原發性血小板過多症（ET）同屬於骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病。多數早前期的PMF患者會進展為高風險、或惡化為血癌。藥華藥執行長林國鐘表示，希望Ropeg可以改變早前期PMF疾病進程，盡早造福病患。 

根據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet，全球每10萬人約有1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀，現行治療方法包括仿單標示外的愛治（HU）和長效型干擾素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需骨髓移植，但JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的MF患者。 

近年已有台灣及香港的血液疾病領域權威醫師使用Ropeg治療早前期的PMF患者和低至中度風險1級的MF患者，進行「研究者自行發起之臨床試驗（IIT）」，成效顯著。經過Ropeg治療追蹤48周的研究結果顯示，患者不僅對於Ropeg的耐受性良好，Ropeg還可有效讓白血球、紅血球、血小板等血球數量恢復正常、並誘導分子學及骨髓型態反應。此項研究成果連續兩年發表於美國血液學年會（ASH），廣受學者及醫師肯定。 

林國鐘指出：Ropeg已經在獲全球多國核准PV藥證並上市銷售，Ropeg用於ET的樞紐性全球第三期臨床試驗也已於2023年10月收案完成，有望於今年完成數據分析，之後申請各國藥證。Ropeg用於早前期PMF的全球第三期臨床試驗則是藥華藥今年的重點之一，期望充分發揮Ropeg的治療潛力到整個MPN領域，造福更多MPN病患。