生華科新藥Silmitasertib獲美國FDA授予PRV門票

生華科開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)，近日因深具成為抗新冠肺炎潛力藥物而備受國際生醫界矚目，其能抑制和調控人類蛋白激酶CK2的藥物機制，在多項癌症臨床治療也展現初步療效。

生華科新藥Silmitasertib (CX-4945)用於新適應症兒童惡性腦瘤－髓母細胞瘤，正式獲得美國食品藥物監督管理局（FDA）授予「罕見兒科疾病認定」資格（Rare Pediatric Disease Designation, RPD），獲此項認定，代表未來Silmitasertib在核准上市可取得優先審查憑證（Priority Review Voucher, PRV)，PRV具可交易性，近年平均交易金額超過１億美元，甚至曾創下3.5億美元售出的天價。

美國FDA為鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，獲得罕見兒科疾病認定的新藥，具取得優先審查憑證(PRV)的資格，不但藥證審查期可大幅縮短至六個月，同時PRV可以交易，出售給其他大藥廠，曾在2015年創下3.5億美元售出的天價，創造驚人的商業價值。美國罕見兒科疾病定義是美國境內的患病人數少於20萬人，且超過5成的罹病人口在0-18歲，即嬰兒、兒童及青少年族群。髓母細胞瘤雖是最常見的兒童惡性腦瘤，但在美國一年新增病例平均僅80~100人，更是兒科罕病中的罕病。

生華科聯手美國史丹佛大學及美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）進行的髓母細胞瘤人體臨床試驗，已於2019年在全美12所聲譽卓越的兒童醫院及癌症中心全面啟動，此項臨床試驗更獲美國國衛院NIH旗下抗癌計畫贊助三百萬美元臨床經費。

生華科總經理宋台生指出，目前尚無針對治療髓母細胞瘤的標靶藥物核准上市，因此在取得罕見兒科疾病認定資格後，將有機會讓更多有需要的病童接受這項新穎藥物的治療。

生華科新藥Silmitasertib (CX-4945)具雙重抗癌機制，除了透過抑制人類蛋白激酶CK2，阻斷癌細胞DNA修復造成癌細胞凋亡，另外藉由調控CK2，關閉下游Hedgehog (Hh)信號傳導路徑，進一步抑制癌細胞的複製生長。目前Silmitasertib (CX-4945)已經進入三項人體癌症臨床試驗
，其中膽管癌臨床已經進入二期，藥物安全性無虞。過去幾個月Silmitasertib (CX-4945)抑制CK2的作用機轉又屢獲國際抗新冠病毒科學研究團隊驗證在抗新冠肺炎深具開發潛力。據悉生華科新藥Silmitasertib (CX-4945)因近日在國際媒體大篇幅報導下，已經獲多家國際大藥廠
高度興趣。