逸達將於范可尼貧血症研究基金會(FARF)發表 FP-045 二期臨床試驗計畫

逸達將於范可尼貧血症研究基金會(FARF)發表 FP-045 二期臨床試驗計畫。(資料照) 逸達將於范可尼貧血症研究基金會(FARF)發表 FP-045 二期臨床試驗計畫。(資料照)

逸達生物科技(6576,簡稱逸達)將於 2020 范可尼貧血症研究基金 (The Fanconi Anemia Research Fund, FARF)科學研討會中發表專題報告,說明新藥 FP-045 的范可尼貧血症二期臨床試驗計劃。

范可尼貧血症研究基金會(The Fanconi Anemia Research Fund, FARF)是全球研究范可尼貧血症治療的領導者,逸達長期與 FARF 緊密合作,並在 2019 年研討會中發表 FP-045 一期臨床試驗結果。本屆研討會在 9 月 15 日至 9 月 17 日於線上舉行,逸達將在美國西岸時間 9 月 17 日由醫務長李怡聖博士發表 FP-045 二期臨床試驗計畫的專題報告。

范可尼貧血症是一種罕見的遺傳疾病,由 DNA 修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。患者的臨床症狀通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高,其中約 75-90%的患者在 10 歲前被診斷出骨髓衰竭,導致再生不良性貧血,影響紅血球、白血球及血小板的生成,因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。在美國每十三萬人中就有一人患有范可尼貧血症,因尚無有效治療方式,患者平均存活壽命為 20-30 歲。

根據范可尼貧血症病患骨髓衰竭的相關研究,人體代謝所產生的有毒醛類將影響 DNA 複製、轉錄,最終導致 DNA 雙鏈斷裂(double-strand break, DSB),是一種具細胞毒性的 DNA 損傷;范可尼貧血症病患正是缺乏修復此種 DNA 損傷的途徑(Fanconi anemia pathway),導致細胞無法正常修復而死亡。醛去氫酶 ALDH2 (Aldehyde Dehydrogenase 2)是人體負責代謝有毒的乙醛、甲醛及其他醛類的重要酵素,對於范可尼貧血症病患造血幹細胞的健康生成可能至關重要。

日本人體研究也發現,范可尼貧血症病患體內 ALDH2 活性降低的基因變異與骨髓造血衰竭的加速具有關聯性,顯示 ALDH2 的活性會影響范可尼貧血症的發病機制(Asuka Hira, 2013)。

逸達開發的 FP-045 為高口服吸收及高選擇性的 ALDH2 活化劑,細胞研究證實 FP-045 可有效提升 ALDH2 的活性,保護細胞避免受到有毒醛類的損傷及保持细胞的健康成長,將有潛力預防並減緩患者骨髓衰竭的進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血症或減緩病情的發展,若成功上市,FP-045 將成為全球唯一針對范可尼貧血症的藥物。

逸達日前已獲美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration, FDA)通知 FP-045 得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗。

訂閱必聞電子報


加入必聞網好友 必聞網紛絲頁

新聞留言板