仁新乾性黃斑部病變口服新藥三期臨床設計定案

仁新醫藥今（18）日代子公司Belite Bio, Inc（以下簡稱“Belite”，那斯達克股票交易代碼：BLTE）公告，經與美國食品藥物管理局（以下簡稱“美國FDA”）討論後，拍板定案LBS-008治療乾性黃斑部病變三期臨床設計，為一項多國多中心、隨機分配（2:1，治療:安慰劑）、雙盲與安慰劑對照的研究，主要療效指標為評估黃斑部地圖狀萎縮（Geographic Atrophy，簡稱“GA”）區域自基準期到用藥後24個月的變化，以評估LBS-008治療晚期乾性黃斑部病變（簡稱乾性AMD）患者的安全性及有效性，預計於2023年第二季在全球招募至少300位乾性黃斑部病變病患，並預計進行期中分析，搶攻全球千億未被滿足醫療市場。

黃斑部病變為美國導致失明的主因，在美國就有超過1,100萬人、全球約2億人罹患黃斑部病變，其中約90%為乾性AMD患者，迄今無藥可醫。乾性AMD患者中，全球約800萬病患出現GA，嚴重影響視力而導致失明，屬於晚期乾性AMD，更急迫需要接受治療，且病患數預計隨著人口老化快速上升。LBS-008為美國國家衛生研究院（NIH）神經治療藍圖計畫中，唯一
入選用於治療乾性黃斑部病變的藥物。據統計，黃斑部病變已造成全球2,550億美金的直接醫療成本，且根據Market Watch的研究報告，乾性AMD全球市場規模預估於2030年可達到每年
202.8億美金（約6,084億台幣），存在巨大未被滿足的醫療需求。

仁新董事長林雨新表示：「我們非常興奮可開展LBS-008治療乾性AMD的臨床三期試驗，進一步推進這個可及早治療乾性AMD的口服新藥的開發進程。LBS-008進行中的斯特格病變
（簡稱STGD1）臨床二期試驗的12個月期中數據表現非常正向，因STGD1與乾性AMD的病因皆與過量的維生素A有毒代謝物的累積有關，所以我們對LBS-008抑制或減緩乾性AMD患者的
GA範圍擴大的潛在治療效果相當樂觀。」

美國史丹佛大學醫學院拜爾斯眼科研究所（Byers Eye Institute）教授Quan Dong Nguyen博士進一步指出：「晚期 GA 患者會因視網膜組織受損而造成失明，由於視網膜組織的受損是不可逆的，因此治療關鍵在於GA發生初期、視網膜組織仍然存活時及早進行治療。我們感到非常高興與鼓舞的是，LBS-008具潛力成為一款提供 GA 患者非侵入性的口服治療新藥。」

Belite目前正同步進行LBS-008針對STGD1為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗。STGD1同樣迄今無藥可醫，根據Medgadget研究報告指出，STGD1全球市場規模預估於2027年可達到每年15億美元（約450億台幣）。該臨床二期試驗共招募13名青少年受試者，儘管此階段之STGD1為惡化極為快速的階段，但12個月期中數據顯示，除了抑制或減緩病患的視網膜萎縮範圍擴大之外，更觀察到病患最佳矯正視力（BCVA）獲得改善。同時，LBS-008治療STGD1三期臨床試驗是目前全球唯一STGD1三期臨床試驗，加上已獲得FDA快速審查認定（Fast Track）的優勢，LBS-008有機會成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。